28-02-2018 / 12:51 h EFE

Investigadores del Centro de Investigación Biomédica en Red de Bioingeniería, Biomateriales y Nanomedicina (CIBER-BBN) están desarrollando un nuevo tratamiento con nanomedicina para la enfermedad de Fabry, una patología rara que afecta a 1 de cada 100.000 personas.

La Unión Europea financia con 5,8 millones de euros este proyecto de investigación, denominado 'Smart-4-Fabry', que busca mejorar la eficacia y disminuir el coste del fármaco que existe ahora.

La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara que se caracteriza por la deficiencia de la actividad de la enzima alfa-galactosidasa A (GLA), lo que causa daño celular que afecta a la piel, los riñones, el corazón y el sistema nervioso central, entre otros.

El tratamiento actual consistente en la administración intravenosa de la enzima GLA, pero este tratamiento presenta inconvenientes relacionados principalmente con la inestabilidad, alta inmunogenicidad y baja eficacia del GLA administrado exógenamente.

Según ha explicado Nora Ventosa, investigadora del CSIC y del CIBER-BBN, "queremos desarrollar una nueva nanoformulación de GLA, que mejore la eficacia y la tolerancia en comparación con el tratamiento real con GLA no formulado".

"Al encapsular el fármaco lograremos una penetración mayor del tratamiento y por tanto mejorar su eficacia", ha añadido la investigadora, que augura que "el beneficio final se verá como una reducción considerable en el coste del tratamiento de la enfermedad y una mejora sustancial en la calidad de vida de los pacientes".

El proyecto se desarrolla a través de un consorcio formado por 14 socios de 5 países diferentes.

El CIBER-BBN coordina el proyecto a través de la participación de cuatro de sus grupos: NANOMOL en el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona del CSIC, el Grupo de Drug Delivery and Targeting del Vall d'Hebron Institut de Recerca, la Unidad de Síntesis de Péptidos del Parque Científico de Barcelona y el grupo de Nanobiotecnología del Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la Universidad Autónoma de Barcelona.

Además, el consorcio está formado por la Universidad de Aarhus (Dinamarca), Technion Israel Institute of Technology (Israel), Joanneum Research (Austria); Biopraxis Research AIE (España); la spin off Nanomol Technologies SL (España); BioNanoNet (Austria), Drug Development and Regulation SL (España), el grupo Covance Laboratories LTD (UK); y Leanbio SL (España).

 
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